诺西那生钠是治疗什么病的 诺西那生钠为何这么贵

诺西那生钠是治疗什么病的

诺西那生钠是治疗脊髓性肌肉萎缩症治疗药物，简称SMA。而这一类疾病由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性**与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。

诺西那生钠是哪个公司的

由渤健公司研发，于2016年12月23日首次在美国获批。而中国上市时间是2019年4月28日，并成为中国首个能治疗SMA的药物。

诺西那生钠多少钱一支

诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。

诺西那生钠治疗效果怎么样

可以完全治愈SMA，但价格过高，而且需要长期治疗，一般家庭可能难以负担。

诺西那生钠为何这么贵

原因一：没有替代产品

诺西那生钠给许多脊髓肌萎缩症患者带来福音，是目前有效的药物，且没有替代产品。

原因二：批准的用药少

截至目前，国内共有两种药物批准用于治疗SMA。除诺西那生钠注射液外，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准罗氏制药公司申报的1类创新药利司扑兰口服溶液用散（中文名：艾满欣）上市，用于治疗2月龄及以上患者的SMA。

原因三：是一种新药

新药的开发成本很高。同时，新药的专利保护期仅为20年。二十年后，世界各地的制药厂都可以随意模仿，这毫无价值，因此，它必须在20年内返还研发费用，同时还要让投资者赚钱。

原因四：罕见疾病药物

SMA的疾病在全球范围内只有不到50万患者，而在中国只有30000-50000。为了收回成本，它只能在售出药上面价格会更高。